Eculizumab（如Soliris）健保給付規定 2013/10/1: 陣發性夜間血紅素尿症 (Paroxysmal Nocturnal Hematuria)

Eculizumab（如Soliris）（101/4/1、102/10/1）

一、    限用於陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用：

(一)  有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。

(二)  有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。

1.  任何位置之動脈血栓。

2.  重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。

(三)  發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。

二、    排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。

三、    新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。

四、    每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。

(一)     接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）。

(二)     PNH granulocyte clone size ≦50%。

(三)     發生嚴重再生不良性貧血者。（102/10/1）