Eltrombopag (如 Revolade) 健保給付規定 102/8/1: (免疫性)血小板缺乏紫斑症

Eltrombopag (如Revolade) （100/8/1、101/9/1、102/8/1

1.限用於成年慢性自發性(免疫性)血小板缺乏紫斑症(ITP) 且對於其他治療(例如：類固醇、免疫球蛋白等)失敗患者，需接受計畫性手術或侵入性檢查且具出血危險者，血小板＜20,000/uL，且符合下列條件之一者使用：

(1)脾臟切除患者。

(2)對於下列不適合進行脾臟切除條件之患者，並經事前審查同意使用。

A.經麻醉科醫師評估無法耐受全身性麻醉。

B.難以控制之凝血機能障礙。

C.心、肺等主要臟器功能不全。

D.有其他重大共病，經臨床醫師判斷不適合進行脾臟切除

        2.限用8週，治療期間，不得同時併用免疫球蛋白。

血液惡性腫瘤病患是否需要預防性血小板輸血 ( 新英格蘭期刊 2013/5/9)

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1212772?query=featured_hematology-oncology

背景
The effectiveness of platelet transfusions to prevent bleeding in patients with hematologic cancers remains unclear. This trial assessed whether a policy of not giving prophylactic platelet transfusions was as effective and safe as a policy of providing prophylaxis.

血液惡性腫瘤病患是否需要預防性輸注血小板目前仍是未知的問題, 本研究目的在於瞭解預防性血小板輸注的功效以及安全性, 以瞭解是否預防性血小板輸注的可行性

方法

We conducted this randomized, open-label, noninferiority trial at 14 centers in the United Kingdom and Australia. Patients were randomly assigned to receive, or not to receive, prophylactic platelet transfusions when morning platelet counts were less than 10×10⁹ per liter. Eligible patients were persons 16 years of age or older who were receiving chemotherapy or undergoing stem-cell transplantation and who had or were expected to have thrombocytopenia. The primary end point was bleeding of World Health Organization (WHO) grade 2, 3, or 4 up to 30 days after randomization.

在英國以及澳洲 . 使用前瞻性隨機分組, 兩組在血小板小於10×10⁹ per liter時, 採用預防性輸血小板以及不預防輸的方式, 瞭解其之後30天內出血的機率

結果

A total of 600 patients (301 in the no-prophylaxis group and 299 in the prophylaxis group) underwent randomization between 2006 and 2011. Bleeding of WHO grade 2, 3, or 4 occurred in 151 of 300 patients (50%) in the no-prophylaxis group, as compared with 128 of 298 (43%) in the prophylaxis group (adjusted difference in proportions, 8.4 percentage points; 90% confidence interval, 1.7 to 15.2; P=0.06 for noninferiority). Patients in the no-prophylaxis group had more days with bleeding and a shorter time to the first bleeding episode than did patients in the prophylaxis group. Platelet use was markedly reduced in the no-prophylaxis group. A prespecified subgroup analysis identified similar rates of bleeding in the two study groups among patients undergoing autologous stem-cell transplantation.

共有600人參與本試驗(301人為不預防輸注血小板組, 299人為預防輸注血小板組), 在不預防組裡30天內發生了約50%的出血事件, 而預防組只有43%, P值為0.06,  在統計學上並沒有意義 (在non-inferiorty的設計, 即表示不預防組的發生出血機率較高), 但出血的時間以及嚴重性, 不預防組則明顯有統計學上的差異, 有較高的出血風險

結論

The results of our study support the need for the continued use of prophylaxis with platelet transfusion and show the benefit of such prophylaxis for reducing bleeding, as compared with no prophylaxis. A significant number of patients had bleeding despite prophylaxis. (Funded by the National Health Service Blood and Transplant Research and Development Committee and the Australian Red Cross Blood Service; TOPPS Controlled-Trials.com number,

本研究支持對於血液惡性腫瘤患者, 在血小板小於10×10⁹ per liter (10k/cumm)時,使用預防性地血小板輸注是有臨床益處的,  然而還是有許多病患雖然接受預防性血小板輸注, 仍會發生出血


Reference (TOPPS Trial)
A no-prophylaxis platelet-transfusion strategy for hematologic cancers.
N Engl J Med. 2013 May 9;368(19):1771-80. doi: 10.1056/NEJMoa1212772.

Eltrombopag (如 Revolade) 健保給付規定: 血小板缺乏紫斑症

Eltrombopag (如 Revolade) 
限用於成年慢性自發性(免疫性) 血小板缺乏紫斑症(ITP) 且對於其他治療(例如:類固醇、免疫球蛋白等)失敗患者,需接受計畫性手術或侵入性檢查且具出血危險者,且符合下列條件者:
1.脾臟切除患者: 
(1)血小板<20000/uL 
(2)限用 8 週。

2.不適合進行脾臟切除患者:
(1) 血小板<20000/uL。 
(2)限用 8 週,並須經事前審查核
准後使用。 

全民健保藥物給付規定(100/8/1、101/9/1)

免疫血小板過低紫斑症在致病機轉與治療方面的近期進展

簡介

        免疫血小板過低紫斑症（immune thrombocytopenic purpura，以下簡稱紫斑症）肇因於血小板被自體免疫系統破壞而導致血小板數目不足。在美國，年發生率大約為一萬分之一點六，根據疾病持續的時間可分為急性（小於六個月）及慢性兩種。急性紫斑症主要發生在小孩或年輕人族群，較常在秋冬發病，可能與病毒感染有關連，病情在急性期處置過後，通常會自行緩解痊癒，不過也有大約7-28％的小孩在罹患本病後，演變成慢性紫斑症。慢性紫斑症通常發生在成年人，發生年齡的中位數是在40到45歲之間¹，病情雖會緩解，但是常常反覆發作，無法根治痊癒。男女比例在急性紫斑症接近1:1，而在慢性紫斑症則為1:2-3。

在早期致病機轉尚未明朗時，這個疾病被稱為原因不明血小板過低紫斑症（idiopathic thrombocytopenic purpura），因為這樣的病人在發病前身體狀況通常是正常的，發病後雖然血小板低下，可是骨髓抹片檢查中，巨核細胞(megakayocyte)的形態或數目卻大致是正常的，無法解釋血小板低下的原因。隨著時代進展，許多研究漸漸地揭開了免疫性血小板低下紫斑症的致病機轉，也因為這樣，除了傳統的類固醇以及免疫抑制劑之外，近年來針對特定機轉的新治療方式逐漸地被提出，並且驗證了其療效，這樣的進步不僅僅提供了對傳統治療都無效病患的一線曙光，也更加幫助我們了解可能的致病機轉。