治療多發性骨髓瘤 標靶藥存活期逾5年 (自由時報 2014/10/31)

http://news.ltn.com.tw/news/life/paper/826327

記者林近／桃園報導

一名68歲的婦人因骨頭痠痛、貧血、意識不清，被診斷為「多發性骨髓瘤」，她因為不清楚治療資訊，放棄治療後，臥病在床，最後住進台北榮總桃園分院的安寧病房。經過血液腫瘤科醫師黃昱中使用標靶藥物治療後，婦人的病情獲得控制，已從安寧病房出院，重獲新生。

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  罹患多發性骨髓瘤患者因骨髓瘤侵犯而造成骨頭病灶。（台北榮總桃園分院提供）

黃昱中表示，「多發性骨髓瘤」好發於中老年人身上，主要症狀是貧血、骨頭疼痛、嗜睡等，因為容易被誤認為老化症狀而被忽略，直到惡化到骨折或腎臟病變才被發現；傳統化療對年長患者的副作用大，也容易感染併發症，若放棄治療，嚴重的患者在數月內便會死亡，新一代的標靶藥物能有效降低併發症發生率，延長存活時間5至7年。

榮總桃園分院腫瘤科醫師施霽修指出，「多發性骨髓瘤」是造血系統的癌症，起因於骨髓中分泌抗體的白血球「漿細胞」變異，分泌大量不正常的免疫球蛋白，導致全身器官病變。近年來的罹患率已增加至百萬分之20。

黃昱中說，目前尚無法得知「多發性骨髓瘤」的確切成因，但根據研究，癌症是基因變異的累積，長期暴露於輻射線或化學藥物是高危險群，正常的生活作息、健康飲食、適度運動仍是預防的不二法門。

Plerixafor (如Mozobil) 健保給付規定 2013/12/1: 自體移植幹細胞治療,淋巴瘤, 多發性骨髓瘤

 Plerixafor (如Mozobil)：(102/12/1)

1. 限用於須施行自體移植之非何杰金氏淋巴瘤或多發性骨髓瘤的病患，但驅動不佳者。為至少使用一療程之G-CSF合併化學治療的幹細胞驅動治療，收集數量每公斤體重CD34+細胞少於2百萬個才可申請使用。

2. 須經事前審查核准後使用，原則上使用不超過2天。

3. 使用第2天應確實計算療程中已收集之CD34+細胞總數，若仍未達每公斤體重2百萬個CD34+細胞，方得再使用1天

2013年血液及淋巴腫瘤重大進展回顧 (美國臨床腫瘤醫學會ASCO)

1. Ibrutinib shows promising anticancer effects in patients with treatment-resistant CLL or mantle-cell lymphoma.

Ibrutinib對於抗藥性的慢性淋巴性白血病(Chronic lymphocytic leukemia) 及 被套細胞淋巴瘤Mantle-Cell lymphoma, 有相當可觀的治療效果

2. Study identifies a new molecular subset of blood cancers and promising options for personalized therapy

Genomic profiling 研究發現 colony-stimulating factor 3 receptor (CSF3R)的突變,可在兩種罕見的血液癌症中找到(包括Chronic neutrophilic leukemia以及atypical chronic myeloid leukemia), 這種突變可能與下游活化路徑SRC family-TNK2 and JAK有關, 而目前已知TNK2 inhibitor dasatinib and JAK inhibitor ruxolitinib 等 TKI, 可能對這類疾病有臨床助益, 而 CSF3R突變檢查, 以後可能考慮放入這類白血病的診斷準則中

3. Early study shows engineered T cells are effective in aggressive, chemotherapy-resistant ALL.

早期研究顯示, chimeric antigen receptor-modified T cells (CAR-T)的T 細胞免疫治療,  對於化療無效的急性淋巴性白血病, 有相當好的效果, 甚至合併其他治療, 有治癒的可能

4. New methodology may improve cord blood transplantation outcomes in adults with high-risk blood cancer

使用mesenchymal cell可能可以增加臍帶血的細胞數, 加速engraftment的時間, 未來可期待用於臍帶血移植中

5. FDA approves two new drugs for adult patients with CML

美國FDA核准
(1) omacetaxine mepesuccinate, 使用於兩種 TKI藥物無效之慢性期或加速期之慢性骨髓性白血病病患

(2)Ponatinib使用於對於過去TKI無效之慢性期, 加速期或急性期之慢性骨髓性白血病病患, 及費城染色體陽性之急性淋巴性白血病

6. FDA approves pomalidomide for patients with multiple myeloma

美國FDA核准 Pomalidomide於 使用過Lenalidomide以及Bortezomib無效之多發骨髓瘤病患

7. FDA approves lenalidomide for patients with mantle-cell lymphoma.

美國FDA核准 Pomalidomide於 使用過Lenalidomide以及Bortezomib治療無效之被套細胞淋巴瘤病患

Thalidomide（如Thado）健保給付規定: 多發性骨髓瘤

Thalidomide（如Thado）：(98/7/1)

治療新診斷多發性骨髓瘤。使用時須和prednisolone及oral melphalan併用，或和骨髓移植併用，或和palmidronate併用於骨髓移植後之治療。

Lenalidomide (如Revlimid) 健保給付規定 2012/12/1: 多發性骨髓瘤治療

Lenalidomide (如Revlimid)：

1.與dexamethasone合併使用於先前已接受至少一種治療失敗之多發性骨髓瘤患者。

(1)每人以12個療程為上限(每療程為4週)。

(2)每天限使用1粒。

(3)使用4個療程後，必須確定paraprotein (M-protein)未上升 (即表示對藥物有反應或為穩定狀態)或對部分non-secretory type MM病人以骨髓檢查plasma cell為療效依據，方可繼續使用。

2.須經事前審查核准後使用，每次申請事前審查之療程以4個療程為限，每4個療程須再次申請。

3.本品不得與bortezomib合併使用。

全民健康保險藥品給付規定(101/12/1）

背痛+貧血 骨髓瘤易併發腎衰竭 (聯合新聞網)

背痛+貧血 骨髓瘤易併發腎衰竭

【聯合報╱古凡宸／彰化秀傳醫院血液腫瘤科主治醫師】

70歲的林老太太多年來一直背痛，最近疼痛加劇，還頭暈目眩，感覺身高突然變矮，家人看她每天喊痛，於是帶她到醫院求診。 經詳細評估及檢查，發現老太太脊椎有壓迫性骨折，且合併嚴重貧血，進一步安排切片檢查，最後確定診斷為多發性骨髓瘤。 多發性骨髓瘤是好發於老人的血液惡性腫瘤，常見的症狀是骨骼疼痛，可在X光下看到骨頭被腫瘤侵蝕溶解的現象，稱為蝕骨性病灶，也是造成骨折最主要的原因，其他症狀還有嚴重貧血、容易併發腎衰竭與續發性高血鈣。 多發性骨髓瘤病症源自惡性增生的漿細胞，漿細胞是血液中淋巴球分化而成，原先在體內的任務是製造抗體，一旦癌化的漿細胞過度增生，就會壓迫骨髓造血功能，導致紅血球、血小板甚至白血球數目降低。 漿細胞也直接影響骨骼內細胞，溶解骨質造成高血鈣與骨折。癌化的漿細胞製造無用的抗體，不僅無法幫助身體對抗感染，使病患免疫力下降，更由於無用的抗體被大量製造，造成抗體沉積於腎臟，進而衍生嚴重的腎臟衰竭。 一般而言，此病症狀進展緩慢，病患常因症狀未快速進展而延誤就醫時機，一旦引發腎臟衰竭，必須搭配洗腎治療，患者生活品質大受影響。 雖然多發性骨髓瘤目前仍難以根治，近年醫界針對骨髓瘤治療有諸多突破性進展，除了傳統使用的化學治療與類固醇治療外，新一代的藥物包括口服、針劑也陸續問世，且健保均有給付。針對65歲以下病患，搭配高劑量化學治療、自體幹細胞移植，健保局也核准口服標靶藥物作為第二線或更後線治療。 提醒年長民眾，對於貧血、背痛或腎功能變差等症狀應更加注意，不要怕麻煩，多發性骨髓瘤篩檢性檢查，僅須簡易的抽血與驗尿液即可初步判斷，如有異常才須進一步進行骨髓等相關檢驗。 【2013/04/04 聯合報】@ http://udn.com/

全文網址: 背痛+貧血 骨髓瘤易併發腎衰竭 | 醫藥新聞 | 健康醫藥 | 聯合新聞網 http://udn.com/NEWS/HEALTH/HEA1/7808756.shtml#ixzz2PkGe7m2y
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Bortezomib（如Velcade ）萬科(健保給付規定):多發性骨髓瘤,被套細胞淋巴瘤

Bortezomib（如Velcade for Injection）：萬科
限用於 
1.合併其他癌症治療藥品使用於多發性骨髓瘤病人：(99/3/1、100/10/1、101/6/1)
(1)每人以8個療程為上限。(99/9/1） 
(2)需經事前申請後使用，每次申請4個療程。（101/6/1） 
(3)使用4個療程後，必須確定藥物使用後paraprotein (M-protein)未上升 (即表示為response或stable status)，或對部分non-secretory type MM病人以骨髓檢查plasma cell之比率為療效依據，方可申請使用後4個療程。（101/6/1） 
(4)若病患於前4個療程符合前項規定(3)之療效，則後續4個療程可保留，於疾病復發時，再行申請使用。（101/6/1） 


2. 曾接受過至少一種治療方式復發或無效後的被套細胞淋巴瘤Mantle Cell Lymphoma（MCL）病人：(98/2/1)
(1)每人以8個療程為上限。(99/9/1) 
(2)每日最大劑量1.5mg/m2/day；每個療程第1, 4, 8, 11日給藥。 
(3)使用4個療程後需再評估，確定有效後，則可再使用4個療程。 (4)需經事前審查核准後使用

全民健康保險藥品給付規定（96/6/1、98/2/1、99/3/1、99/9/1、100/10/1、101/6/1）